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阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性、多系统性、进行性和危及生命的疾病,其特征为血管内溶血、血栓、严重感染和骨髓衰竭。我国PNH发病率约为1/10万人口/年,较欧美常见,患者10年总生存(OS)率为70%左右。目前,C5补体抑制剂已成为国际PNH的标准治疗,但我国PNH患者的治疗仍以支持治疗为主,患者仍无法达到持续有效的溶血控制,需要长期输血,生活质量严重受损,PNH的临床治疗现状仍面临着诸多挑战,中国PNH患者亟待新的破局。
新型C5补体抑制剂可伐利单抗高效便利:PNH患者将迎来更佳治疗选择
可伐利单抗是一种新型单克隆再循环抗体,通过与C5结合,阻断补体级联反应的最后一步而发挥作用,实现快速和持续的补体抑制,并且可伐利单抗的再循环作用能够实现每4周一次的低剂量皮下注射给药,不仅延长了给药频率,还增加了给药便利性,从而提高了患者的依从性及生活质量。此外,可伐利单抗的C5结合位点与当前治疗药物不同,或可为特定C5基因突变的患者提供有效的治疗选择,目前临床正在开展相关研究。基于可伐利单抗的疗效与安全性,药品审评中心(CDE)已授予可伐利单抗突破性疗法认定。
COMMODORE 2研究达到主要终点:可伐利单抗疗效数据可观
COMMODORE 2研究是一项随机、开放标签的III期研究,在既往未接受过C5抑制剂治疗的PNH患者中评估可伐利单抗相比依库珠单抗的疗效和安全性,主要疗效终点是以乳酸脱氢酶(LDH)水平测定的溶血控制的平均比例、避免输血的患者比例。在该研究中,成人受试者以2:1的比例随机接受可伐利单抗每4周一次皮下给药或依库珠单抗每2周一次静脉给药治疗,未满18岁的受试者被纳入非随机化治疗组,接受每4周一次的可伐利单抗皮下给药治疗。
2023年02月07日,全球III期COMMODORE 2研究数据公布。研究结果显示,COMMODORE 2研究达到了主要终点,表明可伐利单抗在既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者中实现了疾病控制。
另一项COMMODORE 1研究评价了PNH患者从目前已获批的C5抑制剂转换为可伐利单抗的安全性。研究显示,患者从已获批的C5抑制剂转换为可伐利单抗治疗后有所获益且风险较低。这两项研究数据将提交给世界各地的监管机构,并在即将召开的医学会议上展示。
可伐利单抗获得优先审评,有望中国首发
Levi Garraway博士表示,PNH患者或可从更多治疗选择中获益,以更短的治疗间隔实现疾病的稳健控制。本次研究结果是可伐利单抗的首个全球III期研究数据,展现了可伐利单抗有解决PNH临床未被满足的需求的潜力,期待可伐利单抗能使世界各地的PNH患者获益。
除此之外,中国开展的III期COMMODORE 3研究的优秀数据已于2022年12月10日在美国血液学会(ASH)年会上公布,结果证实,可伐利单抗可以降低PNH患者的LDH水平,更好地帮助患者实现溶血控制、避免输血依赖,且耐受性良好。目前,可伐利单抗已获得中国国家药品监督管理局的优先审评批准,有望中国首发。
小结
PNH是一种多系统性、进行性和危及生命的疾病,C5补体抑制剂是国际PNH的标准治疗药物,提高了患者的生存率。可伐利单抗作为一种新型C5补体抑制剂,可实现每4周一次的低剂量皮下注射给药,研究已证明其良好的疗效和安全性。本次首个全球III期研究数据公布,表明可伐利单抗在既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者中实现了疾病控制,可解决PNH临床未被满足的需求。期待可伐利单抗早日获批,填补国内PNH临床空白,惠及更多患者。
参考文献
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