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CAR-T细胞治疗新基因面世，耶鲁团队研发“密集平行基因敲入”技术，可将数十种结构物敲入T细胞受体位

目前，在免疫学基础研究、以及免疫细胞治疗上，免疫细胞的基因编辑工具都起着极大的作用。过继性细胞治疗，是近十年来兴起的新型肿瘤免疫治疗手段，并呈现出快速......

2023-03-17基因敲入细胞 CAR-T

CAR-T不再吃香，大药厂终止研发，国内企业还在互卷

不少企业把“细胞和基因治疗”作为战略目标时，一些跨国药企已经开始抛弃这一技术方向。2月17日，据美国生物医药媒体Fierce Biotech报道，葛兰素史克首席执行官E......

2023-03-15CAR-T 不再吃香药厂

医脉通e招募｜让新药触手可及2021下半年以来，有“百万肿瘤神药”之称的CAR-T疗法接连斩获多个热搜，这一昂贵而特别的新疗法逐渐走入大众视野，但大多数人都是知其然而不知其所以然，今天小编就给大家盘一盘，CAR-T到底是如何“清零”癌细胞的。CAR-T即嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，是细胞疗法的一种，先由医疗机构采集患者的外周血淋巴细胞，再送往药企或实验室通过基因修饰技术将T细胞改造为CAR-T，改造后的CAR-T细胞可以识别并杀死相应的肿瘤细胞，最后经过扩增生产后将这些CAR-T细胞通过静脉输液的方式重新输回患者体内。大家都有疑问，患者本身的T细胞杀不死肿瘤细胞，CAR-T到底发生了哪些变化，怎么就能杀死肿瘤细胞了呢？小编找到了一幅漫画来帮助大家理解。（如有版权问题，请联系我们删除）目前，国内已有2款CAR-T细胞产品上市，适应症包括复发难治性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。那么，患者的治疗流程是怎样的呢？首先，医生要对患者进行全面评估从而判断患者是不是适合进行CAR-T治疗，符合治疗条件的患者则按照流程进行白细胞单采，之后半个月左右是CAR-T细胞生产期，在此期间医生根据患者自身及其疾病情况判断是否需要其他治疗，在CAR-T细胞生产完成并运送至治疗中心后，患者即可回输CAR-T细胞，回输前需要进行细胞清除性化疗，回输后需要进行密切的随访监测。图片来源：JAMA Oncol. doi:10.1001/jamaoncol.2019.3869.以上我们说的都是自体细胞来源的CAR-T，自体CAR-T的制备工艺非常复杂，很多步骤都需要人工操作，耗时耗力，难以扩大。复杂的工艺以及针对患者的个性化定制导致成本高昂，使患者的可及性大大降低（如：复星凯特的阿基仑赛注射液定价120万元/支，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液129万元/支）。而通用型CAR-T带来了破局之道。通用型CAR-T又称异体CAR-T，它是使用来自健康志愿者的T细胞来生产CAR-T细胞。它能够通过工业化生产和规模化制造工艺，来降低生产成本，并且可以生产成批冷冻保存的CAR-T细胞，使患者立即获得治疗，因此又称为"现货型"CAR-T。但是目前全球还没有通用型CAR-T获批上市，均处在临床研究阶段，仅参与临床试验的患者可及。在21世纪的今天，CAR-T技术日新月异，已经出现了第5代产品，除了技术的升级，治疗靶点和疾病适应症也有所拓展。除了靶向B细胞淋巴瘤的CD19、多发性骨髓瘤的BCMA、急性髓系白血病的CD33、胃肠道肿瘤的Claudin18.2（CLDN18.2）、肝癌的GPC3等靶点的CAR-T细胞研发外，双靶点CAR-T甚至三靶点CAR-T的研发也正如火如荼，目前均处于临床前或临床研究阶段，患者只能通过参与临床试验的途径接受相应的CAR-T治疗。肠癌、胰腺癌‍‍‍‍年龄：肠癌＜60岁、胰腺癌<65岁肿瘤没有脑转移；有可测量病灶（病灶大于1cm），且肝部最大病灶不超过3cm，不多于5个，其他部位病灶不超过7cm心，肺，肝等主要的器官功能基本正常经过标准的治疗进展（肠癌≥2线、胰腺癌>......

2023-01-22百万肿瘤神药 CAR-T